La terapia génica o edición genética es una técnica experimental de tratamiento, que consiste en la transferencia de genes a la célula de un paciente, para así curar una enfermedad.
Con esto se puede sustituir un gen que esté ocasionando un trastorno o problema de salud por uno sano; agregar genes que ayuden al cuerpo a combatir o tratar una enfermedad o desactivar aquellos genes que estén ocasionando dificultades.
¿En qué casos se puede realizar una terapia génica?
Existen muchas enfermedades genéticas que podrían ser candidatas para este tratamiento. El utilizar la técnica experimental traería múltiples beneficios, ya que básicamente corregiría la causa principal de la enfermedad.
Sin embargo, “crear solo un tipo de terapia para una condición es muy difícil, requiere años de investigación. Se debe identificar el gen candidato, el tejido que va a recibir la terapia, el vector adecuado para transferir el gen, entre otros factores complejos”, explica la Dra. Catherine Díaz, médico genetista asesora de Mi ADN.
Por lo mismo, “son múltiples los requisitos que requiere realizar una intervención de este tipo y por eso es tan difícil lograr éxito”, señaló.
El estudio “Actualización genética: terapia genética” indica que la mayoría de las patologías que nos afectan, tienen relación con la acción de más de un gen. El cáncer es una de ellas, siendo investigado desde hace años.
¿Cuánto demora este tipo de terapia?
El procedimiento podría tardar años, considerando todo el proceso de investigación y de aplicación.
Antes de que una compañía pueda lanzar un producto de terapia génica al mercado, debe ser puesto a prueba, para así garantizar su seguridad y efectividad.
Además, “las pruebas son de suma relevancia, ya que permiten que los científicos de la FDA, puedan considerar si los riesgos de la terapia son admisibles a la luz de los beneficios”, expresó Díaz.
Edición genética en Chile
Durante los últimos diez años, investigadores del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile, se han dedicado a investigar sobre la terapia genética, para tratar enfermedades neurodegenerativas.
Entre las enfermedades estudiadas se encuentran: el Parkinson, el Alzheimer y la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Además, este instituto trabajó con el financiamiento de múltiples proyectos, como FONDEF y otros apoyados por fundaciones internacionales, como por ejemplo Michael J. Fox y la ALS Therapy Alliance de Estados Unidos.
Según la experta, la edición genética vale millones de pesos chilenos. Un claro ejemplo de esto, es el tratamiento llamado Luxturna, el que tiene como objetivo corregir una mutación que es responsable de una variedad de enfermedades retinianas, las que producen pérdida de visión gradualmente. La corrección genética “permite la recuperación parcial de la visión y podría costar hasta un millón de dólares o más”, añade.
Grandes avances en la medicina genética
Según MIT Technology Review, medio independiente del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), en 2017 unos investigadores comunicaron un nuevo proceso de edición génica.
Un adolescente en Francia habría sido curado de anemia drepanocítica, después de recibir una terapia génica experimental desarrollada por Bluebird Bio.
Los expertos extrajeron células madre de la médula ósea del niño y las modificaron, con el fin de introducir copias de un gen que evitara que sus glóbulos rojos se convirtieran en «falciformes».
Luego de someterse a este tipo de terapia, el joven comenzó a producir células totalmente normales.
Finalmente, cabe destacar que este tipo de terapia es experimental y aun es estudiada por investigadores a nivel mundial, por lo que se requiere un gran esfuerzo para llegar a obtener resultados exitosos.